紫药水外用具有较强的杀菌能力及收敛作用，特别对杀灭念珠菌、革兰氏阴性菌具有良好的效果，临床广泛用于面疮、鹅口疮、嘴唇上的疱疹，也用于粘膜消毒与口腔溃疡等病的治疗。很受家长的欢迎。
紫药水之所以有强烈的杀菌作用，其秘诀在于所用的原料龙胆紫属于阳离子碱性染料，能与带阴电荷的病菌相结合，还能抑制病菌与细胞壁上的肽键合成。这种双重作用，可将病菌置于死地。然而，近来来英国药理学家通过对动物的一项毒性试验得出一个难以置信的结果：紫药水是一种潜在的致癌剂。使用不当会引起许多副作用，特别对幼儿更具有“毒性”。
紫药水的毒副作用主要表现有全身反应和局部反应。全身反应表现为烦躁不安、拒乳、易哭闹、夜寐不宁，甚至出现流涎、咳嗽、吞咽困难、声音嘶哑、气促，重者可出现呼吸困难；局部反应可见涂药周围皮肤出现潮红、疱疹、瘙痒；涂于口腔可见牙床、舌、咽、口腔粘膜潮红溃烂，或出现灰白色斑块样变，抹去斑块后局部有渗血创面，有的甚至出现舌体肿大、增厚等。
究其原因，主要是由于外用的紫药水浓度过高，对皮肤粘膜的刺激较强；或用量过大，如涂抹面积过大，涂抹次数过多，持续时间过长等；另可能个别患者有个体敏感，对紫药水产生过敏反应。
因此，专家们指出，使用紫药水浓度不宜过大，只限于0.5%－1%，每天上药1－3次，涂抹局限在病灶周围，保持时间应限制在3天以内，曾有过敏反应者不能再用，以免发生不良反应。患儿一旦发生上述毒副作用，应及时停止使用药物，并对症处理，一般3－5天症状即可消失。
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